Les traitements
Dans la forme congénitale du PTT, le traitement consiste à apporter la protéine ADAMTS13 en urgence lors de l’épisode aigu de PTT.
Après la guérison de l’épisode, il est important de poursuivre un traitement dit prophylactique à intervalles réguliers durant toute la vie afin d’éviter des rechutes de la maladie, mais aussi pour prévenir les souffrances d’organes à bas bruit liées aux lésions d’organe qui se constituent au cours du temps, à cause de la formation des petits caillots (microthrombi).
Pour apporter de la protéine Adamts13, il existe deux traitements possibles
- La transfusion de plasma sanguin régulière, qui était le traitement historique,
- Et plus récemment, l’injection d’une protéine ADAMTS13 recombinante Adzynma (TAK-755).
L’Adamts13 recombinante offre une bonne tolérance et une meilleure efficacité que les transfusions de plasma car la quantité de protéine administrée est plus importante, ce qui permet de mieux s’approcher des valeurs normales.
D’après l’étude internationale, on constate une réduction de la survenue de thrombopénies de 60%, donc moins de rechutes par rapport au traitement par perfusion de plasma.
Ceci permet également de mieux protéger les organes contre les souffrances chroniques.
Le traitement déconseillé est la transfusion de plaquettes, qui aggrave le processus thrombotique